造血干细胞让脑瘫患儿重获希望 [复制链接]

脑瘫，是一种运动功能障碍及姿势异常临床综合征，一旦患病患者往往面临着终身残疾的命运。根据世界卫生组织（WHO)的统计，新生儿的脑瘫发生率在2‰—5‰之间，且正呈现上升趋势。

然而长期以来，人们始终没有发现脑瘫的有效疗法，通常以对症康复为主，帮助患儿改善运动功能。可喜的是，近些年来造血干细胞医学事业的发展为脑瘫患儿的治疗提供新契机。

造血干细胞研究的发展

为脑瘫患儿的治疗提供新契机

此前，杜克大学开展了一项新实验，实验用患者自存的造血干细胞治疗脑瘫，结果显示，脑瘫患儿接受自己的造血干细胞移植是安全的，足够剂量的造血干细胞可以促进脑瘫患儿形成新的神经连接，改善痉挛型脑瘫患儿的症状。美国杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家JoanneKurtzberg主持了这项造血干细胞治疗脑瘫的临床试验。

据统计，共有63名不同类型、不同严重程度的痉挛型脑瘫患儿参加了这项临床试验。这些孩子年龄跨度为1~6岁，平均年龄2.1岁。为期两年的临床试验结果显示，当单次剂量超过每公斤体重万个细胞时，移植造血干细胞一年后，脑瘫患儿的运动功能获得了改善。

Kurtzberg教授说：“我们对研究结果感到鼓舞，这表明适当剂量的造血干细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。我们会进一步了解并优化治疗手段，以便更多的脑瘫患儿可以得到救治。”

真实案例

造血干细胞让再障患儿重获希望

妈妈孕中遭遇车祸，造血干细胞反转

一位已怀有6个月身孕的准妈妈卡哈拉在驾驶汽车途中同一辆迎面驶来的小汽车相撞。车祸中她的骨盆、骶骨、大小腿骨头都被撞伤，腹中胎儿却在碰撞中幸运存活下来。因为严重的产前创伤，女儿莉莲出生后患上了脑瘫。脑瘫使莉莲的活动，特别是右半身活动异常困难，卡哈拉同他的丈夫布兰登尝试各种方法让莉莲获得力量和活动的能力，然而收效甚微。直到莉莲15个月大的时候，夫妇俩得知杜克大学正在进行一项脑瘫的医学研究，这项研究使用造血干细胞对脑瘫患儿进行治疗。

爷爷为莉莲存了造血干细胞，他们抱着一线希望联系到杜克大学，让莉莲参与到了脑瘫的医学治疗研究中，莉莲接受了造血干细胞的移植。出人意料的是，在移植造血干细胞4天后，莉莲第一次能够用自己的右手抚摸自己的脸、鼻子、耳朵和头发。两周后，莉莲能够弯曲自己的膝盖……每天莉莲的身体状况都发生着改变，一个月后，莉莲几乎可以爬行了。现在的莉莲已经同正常小孩没有什么区别。

自存造血干细胞关键时刻救了孩子一命

来自清远的谭女士和儿子小波是广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的《造血干细胞治疗脑瘫》临床科研项目的第一批获益者。3岁男孩小波（化名）在2岁时还不会走路，后被确诊为精神发育迟缓。小波于年1月12日成功进行了自体造血干细胞移植。半年后，医生对他进行的评估显示，他在运动方面进步较大，由不能走路到能走几十米，认知理解力以及发音范围方面都有进步。谭女士也反馈小波由不会模仿到会模仿，能听懂指令，还能进行搭积木等较精细活动。

我们相信，随着相关技术的进一步发展，以及临床研究结果的突破，造血干细胞在医学领域将持续发挥重要的作用。

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