罗荣牡主任脐带血临床应用及研究新进展 [复制链接]

编者按

脐带血是胎儿娩出断脐后最短时间内从脐静脉中采集的血液，可用于造血干细胞移植，治疗多种疾病。脐带血已成为造血干细胞的重要来源，也是非常宝贵的人类生物资源。我国卫健委规定，脐带血移植可以广泛应用于治疗血液系统疾病(包括白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等)、恶性肿瘤、部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。

在北京围产医学学术年会上，医院医院血液和肿瘤科罗荣牡主任，针对《脐带血临床应用及研究新进展》的主题，讲解了脐带血造血干细胞的优势、中国脐带血移植治疗适应症等相关问题。

年，第一例异基因骨髓移植获得成功；

年，第一例脐带血移植治疗范可尼贫血；

年，第一例异基因外周血造血干细胞移植成功。

目前，造血干细胞移植治疗已是一项成熟的技术。

一、脐带血

脐带血造血干细胞的优势在于：1、较易获得，采集时供体无痛苦和风险；2、实物储存，供应时间迅速；3、脐带血中含有尚未成熟的免疫细胞，免疫源性较低，GVHD发病率低，发病程度轻；4、非血缘配型成功率高；5、污染几率低。

中华骨髓库最低配型为7/10相合，配合点数每下降1，生存率则下降10%。脐带血配型无需完全相吻合,只需6/10或5/10相合，就可进行移植。若患者需进行移植，十天即可进行脐带血移植手术。

目前，全球脐带血移植超过例，美国、日本在脐带血移植方面，继续快速增长，年移植量已超过千例。日本在造血干细胞、脐带血移植方面尤为先进，成功率90%。近些年，美国也在脐带血方面飞速发展，同时进行新的研究，发现脐带血移植不仅排斥反应低，且移植后复发率低。高危重症白血病，可建议使用脐带血移植。

在中国，脐带血应用也逐年增加，目前应用已经超过例。与世界领先地区相比，我国脐血移植还有很大的发展空间。

二、病例分析

1、范可尼贫血(FanconiAnemia)：又叫先天性骨髓衰竭，导致骨髓衰竭、DNA修复功能障碍，其他系统也同样存在问题。全球第一例脐带血治疗案例：患者5岁，男，就医院，同胞脐血移植治疗，移植效果稳定，植入无慢性GVHD，现健康存活28年。范可尼贫血一般为出生后发病，若不进行移植，则无生存希望可能。

2、神经母细胞瘤：中国第一例自体脐带血移植：年4月，患医院，采用自体脐带血移植进行治疗，目前健康生存(末次随访时间为年6月)。

3、急性髓细胞白血病：患者，邓先生，31岁，95公斤，于年12月就医院，经检测与其6岁儿子配型符合，年4月经亲缘脐带血造血干细胞联合亲缘外周血造血干细胞移植。目前恢复良好。脐带血可应用于成人、大体重患者疾病的治疗。

4、脑瘫：患者2.5岁，由缺氧缺血性脑损伤导致的脑瘫，于德国波鸿大学妇产科进行自体脐带血移植，在2个月随访中，运动控制能力得到改善，痉挛性麻痹大大减轻，视力恢复，脑电图也恢复。在40个月时，可独立进食、步行爬行、表达能力显著改善。

5、自闭症：患者5岁，于杜克大学细胞和移植治疗中心进行自体脐带血移植。接受临床试验前，患儿一天75%的时间受自闭症的影响；临床试验后，降到了10%。

三、全球脐带血临床研究(以美国50余个临床试验为例)

1、遗传病基因疗法16.31%：HIV、地中海贫血、范可尼贫血、镰状细胞、慢性肉芽肿性炎疾病(X性联性)、肾上腺脑白质营养不良、威斯科特·奥尔德里奇综合征、异染性脑白质退化症、重症综合性免疫缺陷。

2、自身免疫性疾病12.23%：I型糖尿病、多发性硬化症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、克罗恩氏病、狼疮症、类风湿性关节炎、硬皮病。

3、心脏和血管病变10.19%：骨筋膜室综合征(战地创伤)、局部缺血、局部缺血性心脏病、其他支持心脏直视手术、缺血性中风、人造血管生长、先天性缺陷、心肌梗死、心肌症、心脏修复、严重肢体缺血、左心发育不全综合征(HLHS)。

4、神经系统病变9.17%：脊髓损伤、脑瘫、听力丧失(后天感觉神经性)、新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)、自闭症。

5、其他3.6%：HIV、大疱性表皮松懈症、溶酶体贮积症、支气管肺发育异常(BPD)。

6、矫形2.4%：膝关节软骨修复、牙槽突裂、腭裂修复。

综上所述，脐带血的临床价值已得到认可，并且有着可观的研究前景，是值得珍惜的医疗资源。

临床专家在中国脐带血行业的发展中发挥关键作用：妇产科专家保障脐血采集，血液科专家保障脐血应用，脐带血造血干细胞库制备及储存、科普宣传脐带血知识。

来源：妇产科在线