距离国家市场监管总局、国家药监局、国家发展改革委等8部门发文《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》，已2年有余。在这2年时间里，“港澳药械通”政策辐射范围逐步扩大，大湾区内地符合条件的医疗机构按规定使用了不少已在港澳上市的药品和医疗器械。医院自获批成为“港澳药械通”医院以来，截至目前，已引入包括首个药品“抗D免疫球蛋白注射液”和首个医疗器械“磁力可控延长钛棒”等共19药11械，有逾人次患者享受政策福利。近日，医院又引入了两款药物，即贝那利珠单抗和巴氯芬针剂，让患有重度哮喘、重度肌痉挛患者看到了希望。拿什么拯救你？重度哮喘70岁的张先生自三年前起便反复出现咳嗽、气喘等症状，医院求医问诊，经过一系列检查，被确诊为重度嗜酸性粒细胞性哮喘及嗜酸性肉芽肿性多血管炎。诊断虽然明确，但治疗效果差强人意。经吸入及口服药物治疗后，张先生的症状却没有明显的改善，还是会反复咳嗽，气喘症状不断加重，严重时甚至多次被送往急诊住院治疗。饱受疾病困扰的张先生得知国际上有一种最新的重度哮喘治疗药物——贝那利珠单抗（Benralizumab），于是便通过各种渠道，使用上了港澳地区上市的这款“新药”。在使用贝那利珠单抗1次后，张先生自觉呼吸比之前顺畅，夜间憋醒、咳嗽的次数减少，日常活动能力及生活质量明显提高。因为贝那利珠单抗需要按疗程使用，张阿公在感受自由呼吸顺畅的同时，也伴随着深深的焦虑……在疫情防控隔离政策之下，往返港澳及内地十分不便，如持续在港澳接受药物治疗又开销不菲，该如何使用到下一针贝那利珠单抗药物？在该“港澳药械通”政策的支持下，医院呼吸内科引进了贝那利珠单抗。什么是贝那利珠单抗？这是一种单克隆抗体，能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀伤细胞（NKcell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。年贝那利珠单抗获美国食品和药物管理局（FDA）批准，作为一种附加维持疗法，用于12岁及以上重度嗜酸性粒细胞性哮喘青少年患者及成人患者的治疗，是全球第一个获得批准上市的抗IL-5R单抗药物。该药已被美国FDA授予了治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的孤儿药资格（ODD），贝那利珠单抗为重度哮喘患者的治疗带来新希望。在得知医院引进贝那利珠单抗后，张先生及家人兴奋不已，此前的焦虑一扫而光，专程由外地赶来深圳。医院呼吸内科顾问医生荣磊接诊张先生后，详细了解了他的既往病史及检查结果，在完善必要的用药前检查后，给他开具了贝那利珠单抗。在按计划使用贝那利珠单抗后，张先生咳嗽、气喘的症状减轻，活动耐量明显升高，不再惧怕外出，哮喘急性加重次数减少。重度哮喘，不再是笼罩在张先生及家人生活上空的乌云，“港澳药械通”药物贝那利珠单抗的引入，为更多重度哮喘患者的治疗带去福音。受肌痉挛困扰？难得睡上一个安稳觉本是事业有成、家庭美满的大好青年，却因为6年前开始出现的“怪病”——遗传性痉挛性截导致双腿僵硬无力、疼痛加重打破了平静的生活。小康（化名）是一位34岁的有志青年，在深圳有稳定的工作，也建立了自己的小家庭，生活中充满了幸福和快乐。然而，6年前开始，小康发现怎么行走时双腿会间断出现僵硬、无力和疼痛感。起初，他对此并不在意，随着疾病的进展，僵硬、无力、疼痛的症状变得越来越严重。他感觉双腿就像被“冻结”了一样，每一步都变得无比沉重。经过多方问诊，最后通过基因检测，小康被诊断为“遗传性痉挛性截瘫”。小康随即踏上了漫长的寻医问药之路，医院之间，积极开展康复锻炼，服用各种缓解肌痉挛的药物，但都收效甚微。近半年来，小康的症状愈发严重，双腿肌肉僵硬得像铅管一样，走起路来像个步履蹒跚的“机器人”。夜间的疼痛更是让他苦不堪言，这使得他的日常生活受到了很大影响，也给他的职业生涯带来了巨大的挑战！后来，小康从朋友那儿了解到，医院神经医学中心或许可以帮到他。小康随即赶往医院功能神经外科门诊，找到神经医学中心主任李勇杰。李勇杰在详细地了解了小康的情况后，医院神经外科、神经内科和康复科多位专家，召开多学科诊疗会议。与会专家一致推荐国际上一种先进成熟的治疗方案——ITB治疗，也就是巴氯芬泵鞘内植入治疗，这是目前治疗中重度肌痉挛效果显著的方法。因为巴氯芬只有透过血脑屏障，作用于脊髓中枢才能缓解肌痉挛；而口服巴氯芬透过血脑屏障的比例很低，所以口服给药往往需要很大的剂量才能缓解肌痉挛；而此时药物的副反应已经非常明显，患者通常都不能耐受。相比之下，巴氯芬鞘内给药过程非常直接，只需要口服给药百分之一的剂量，就能保证足够的脊髓中枢药物浓度，有效地缓解肌痉挛症状。所以，口服无效的患者改用巴氯芬鞘内给药都会有明显的改善。医院通过“港澳药械通”政策，在内地率先引进巴氯芬针剂这一药品，才让这个苦不堪言的年轻人。多年来舒心地睡上了一个安稳觉。小康入住医院神经医学中心病房后，医护团队首先对小康进行巴氯芬鞘内给药测试，这是巴氯芬泵鞘内植入的术前评估过程，此后会根据给药后肌痉挛症状的改善情况来筛选适合手术的患者。最初，医护人员为小康鞘内注射50ug巴氯芬，术后下肢痉挛、疼痛症状明显缓解，疗效持续8小时以上。两天后，再次为小康鞘内注射75ug巴氯芬，术后下肢痉挛、疼痛症状改善得更为明显，疗效持续12小时以上。一周后，在充分取得疗效证实的情况下，李勇杰及神经医学团队为小康开展巴氯芬泵鞘内植入手术，手术过程非常顺利。术后，经过精准的剂量滴定，小康的双腿已经不再疼痛，僵硬和无力的症状也得到明显改善。“自从患病以来，术后的这些天是我过得最舒坦的日子，白天行动比手术之前轻快很多，夜间也终于可以舒舒服服地入睡了。”小康开心地说。目前，小康正积极地进行相关的康复训练，争取以更好的状态回归到原来的工作岗位。巴氯芬泵鞘内植入治疗在国外是特别成熟的治疗措施，广泛地应用于脑卒中后遗症、脑瘫、脊髓外伤后遗症和多发性硬化等疾病所引起的肌肉痉挛和疼痛的治疗，已经为全球数十万相关患者带来了神经功能和生活质量的双重改善。此前，由于内地尚未引进巴氯芬针剂，内地的肌痉挛患者很难接受巴氯芬泵鞘内植入治疗。年，医院神经医学中心在内地率先引进巴氯芬针剂，为有巴氯芬泵鞘内植入治疗需求的肌痉挛患者带来了康复希望。目前已有4位患者植入巴氯芬泵，并接受鞘内药物灌注治疗。黄思华黄思华南方报业传媒集团南方+客户端
